脐血移植,治疗血液系统疾病的有效选择

急性白血病是儿童期发病率最高的恶性肿瘤。在我国,每年有15000例新发白血病儿童,其中约70%为急性淋巴细胞白血病,且15岁以下小儿白血病发病率为(3-4)/10万。

关于儿童急性淋巴细胞白血病的治疗,通常采用放疗、化疗以及造血干细胞的移植治疗等方案。但由于放、化疗的疗程长,长期副作用大,且部分患儿容易复发等因素,给许多病患家庭造成了很大的经济负担和精神压力。

与白血病放、化疗治疗方案具有的局限性形成鲜明对比的是,造血干细胞移植在一定程度上为部分患者带来了根治的福音,是目前世界范围内治疗白血病最有效的手段之一。脐带血作为造血干细胞来源之一,它不仅富含造血干细胞还含有免疫细胞等多类细胞,同时具有采集安全无痛、实物储存应用及时、配型几率高、移植物抗宿主病发生率低且程度较轻等特点而成为宝贵的医疗资源,可达到优于其他治疗手段的效果,是成熟且有效的医疗技术。

近日,7岁患急性淋巴细胞白血病的男孩铭铭接受脐带血移植治疗后成功地从北京大学人民医院血液科移植仓中转入普通病房。这标志着北京市脐血库又一例使用亲缘脐带血造血干细胞移植治疗急性淋巴细胞白血病获得成功,这也是国内外以血液病治疗闻名的北京大学人民医院血液科,成功实施的又一例亲缘间脐血移植案例。

与其他白血病患者症状不同的是,患病前的铭铭毫无征兆。偶因被蚊虫叮咬,出现红疱疹,春节期间到医院就诊时,被确诊患急性淋巴细胞白血病。一开始的住院调理,只是暂缓了铭铭的病情,为了彻底治愈疾病,给孩子一个健康快乐的童年。铭铭的父母慕名来到北京大学人民医院。

经过北京大学人民医院血液病研究所专家的会诊,造血干细胞的移植是治疗铭铭急性淋巴细胞白血病的最佳方案。幸运的是铭铭父母在北京市脐血库存储了4年的小患者妹妹的脐带血在此关键时刻发挥了重要作用,成为造血干细胞的首选来源。妹妹的脐带血与铭铭的完全相合,并于今年5月30日由北京市脐血库护送至北京大学人民医院进行移植治疗。聪明又懂事的铭铭懂得治疗的重要性,一直积极主动地配合,移植进行的很顺利。目前铭铭的情况比较稳定,恢复良好,已于6月17日顺利出仓。

自第一例脐带血移植治疗范可尼贫血发展至今已近30年的临床历史。世界范围内以脐带血造血干细胞移植作为有效治疗手段的临床案例逐年增加。像铭铭这样亲缘脐带血应用的案例也有很多,美国血液年会上的报告曾指出过,亲缘间脐带血移植的成功率会更高。

脐血存储,助推临床技术的向前发展

然而,与幸运的铭铭不同的是,我国目前仍有500万血液病患者正在等待造血干细胞的移植,且每年以4万的数字在增长,其中一半是儿童,然而每年仅有约0.03%的患者能有幸得到造血干细胞的治疗。这某种程度上体现了整体医疗资源分布不均,以及民众对造血干细胞的价值了解不足的现状。北京儿童医院血液中心主任吴敏媛教授指出,针对儿童的重大疾病,如造血干细胞移植这样成熟有效医疗技术的需要进一步发挥其作用。

脐带血富含造血干细胞,作为造血干细胞的重要来源。脐血移植现已成为临床成熟有效的治疗方法,是患者重生的希望。今年2月份国家卫生计生委办公厅最新发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》中明确规定了其适应证:脐带血造血干细胞移植技术适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病;再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等非恶性疾病;以及用于治疗部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等。

中国脐带血储备及高质量标准可满足临床需求。目前,国内共有7家合法执业的脐带血造血干细胞库,行业累计储存脐带血造血干细胞超过100万份。

脐带血库保障了脐带血的采集和高质量储存,并为临床提供了高质量可靠的造血干细胞来源,满足了国家生物科技发展的需要,也促进了脐带血治疗技术更好地服务于全民健康。

北京市脐血库作为中国首家脐带血造血干细胞库,也是北京地区唯一经北京市卫计委批准,并接受其日常监督管理的脐带血储存机构。截至2017年6月,北京市脐带血造血干细胞库已经为国内外临床机构提供了千余份脐带血进行疾病治疗,救治患者近千例。

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